Нoвoсти
Втoрник, 21 Нoябрь, 2017 09:00

Врaчи нaучились рeдaктирoвaть гeны у взрoслыx людeй

Гeнeтики из СШA сoвeршили прoрыв — oни oпрoбoвaли мeтoдику гeннoгo рeдaктирoвaния прямo в oргaнизмe живoгo взрoслoгo чeлoвeкa с нeизлeчимoй гeнeтичeскoй бoлeзнью — синдрoмoм Xaнтeрa, пeрeдaeт «Интeрфaкс». O тoм, срaбoтaлa ли тeрaпия, мoжнo будeт судить чeрeз пару месяцев, говорят эксперты. Пока на руках есть только положительные результаты экспериментов с животными. Синдром, которым страдает пациент, характеризуется тем, что в клетках печени не синтезируется один из ферментов — идуронат-2-сульфатаза. Как итог, нарушено расщепление глюкозаминоглюканов (вещества, связывающие клетки в тканях) и их накопление в тканях, сообщает Настроение по материалам сайта Meddaily

Симптомы дают о себе знать на втором году жизни — искаженные черты лица и аномально большая голова. Синдром негативно отражается на нервной системе и мышлении. Возможны черты аутизма, гиперактивности, обсессивно-компульсивного расстройства. Нередко развивается обструкция верхних дыхательных путей, риниты, паховые и пупочные грыжи. Специальной терапии нет — возможно только облегчение симптоматики. Генная терапия дает надежду на реальное излечение.

Ученые подчеркивают: опробованный метод предполагал изменение генома непосредственно в теле пациента. Добровольцу внутривенно ввели копию работающего гена, кодирующего фермент печени. Для этого использовали обезвреженные вирусные частицы, несущие инструмент для редактирования генов. Этот инструмент в итоге оказывается в печени. Сам инструмент состоит из специальных белков с цинковыми «пальцами». Они узнают заданную последовательность ДНК и разрезают ее в этом участке. Далее в место разреза вставляется рабочий ген и ДНК вновь сшивают. Чтобы тело выработало достаточное количество фермента, необходимо наличие хотя бы в одном проценте клеток печени здоровой копии гена.